發佈日期:2016-10-07

精準醫療之各國推動政策觀察

作者:葉席吟

政策評析精準醫療政策推動Precision MedicinePolicy Promotion

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一、 邁向精準醫療新世代

近兩年來相當熱門的話題就是「精準醫療」(Precision Medicine),也是全球生醫界目前正積極投入的方向之一,然而,究竟什麼是精準醫療呢?過去傳統的醫療主要以病患症狀描述加上常規檢查,如血液、X光檢查、超音波等,透過醫生經驗來判斷疾病的種類,確診之後,通常以相同疾病採用相同治療方法與藥品;而精準醫療則是除了透過傳統方法由病患描述症狀及傳統常規檢查,會再加上生物醫學檢測,如基因檢測、蛋白質檢測、代謝檢測等,將個人資料如性別、身高、體重、種族、基因檢測、蛋白質檢測、代謝檢測、過去病史、家族病史等,透過人體基因資料庫進行比對及分析,從中找出最適合病患的治療方法與藥品,舉例說明,甲、乙病患得到相同疾病,在傳統治療下一律採用A治療方法及A藥品,但在精準醫療下,甲、乙病患雖然得到相同疾病,但經過基因資料庫比對及分析後,可以給予個人化的治療建議,如甲病患適合A治療方法及A藥品,乙病患則適合B治療方法與B藥品,如此,藉由精準醫療的概念可以使得治療的方法與藥品的使用更加精確。目前,從個人化醫療到標靶治療的發展範疇,都屬於精準醫療的概念,其主要內涵就是,準確地瞭解疾病的發生與進展,藉由有效地探究疾病的因果,結合醫學的科學研究及跨領域科技,讓疾病的預防與診療能夠更為精準。

為了能在這波精準醫療風潮中取得主導權,包括美國、英國、中國等各國政府均陸續宣布,將在未來的十年內斥資近百億美元投入精準醫療領域的研究與發展,例如美國國家衛生研究院(National Institutes of Health,NIH)已規畫10年內建立百萬人志願者基因資訊庫;另外,中國也將精準醫療納入國家「十三五規劃 」,計畫到2030年將投入600億人民幣;至於較早啟動的英國政府,則是繼2013年推動為期4年「十萬基因體計畫」後,於2015年4月再成立「精準醫療推動中心」,預計從2015至2021年投入93億美元進行精準醫療的發展(吳靜芳、王柏豪,2015)。台灣在精準醫療的投入上,目前已有中研院建置的「臺灣人體生物資料庫」(Taiwan Biobank),同時預計10年內收集30萬筆國人生物基因數據,其中20萬筆為健康人,另10萬筆由台大、北榮、三總及北醫等國內大醫院,蒐集病患檢體,進行肺癌、乳癌、大腸直腸癌、腦中風、阿茲海默症等12種國人常見疾病研究,Taiwan Biobank的建置,對了解華人疾病基因有助,未來更可聯手生醫產業,開發適合華人疾病的治療方法。當各經濟強國正積極聚焦在精準醫療所需要的能量與資源時,台灣在相關政策的規劃上卻仍未展現出跨足精準醫療的行動力,因此,本研究將以各國在精準醫療之政策推動發展進行解析,期望能夠對台灣未來在精準醫療的政策規劃上提供適當地發展建議。

二、 各國精準醫療之推動政策

(1) 英國

在精準醫療的投入規劃中,行動最快的是英國。英國自2013年即宣布啟動為期4年「十萬基因體計畫」, 此計畫主要由國有的英國基因組公司(Genomics England)負責執行,針對英國國民醫療保健制度(NHS)記錄中的10萬名病人的完整基因組進行測序,藉以實現對人類及癌症、罕見病的全基因組測序,並將把科研得出的大量資料整合進英國公共醫療體系當中,使NHS成為世界上第一個將提供基因組醫學作為日常護理一部分的主流健康服務體系,該計畫已在2015年測序完成1萬個樣本,預計到2017年可完成10萬個樣本。

除此之外,2015年4月英國國家創新局又宣布成立精準醫療推動中心,預計從2015至2021年投入整體計畫預算共93億美元進行精準醫療的發展。國家創新局也是英國政府的創新機構,目前已撥款5,000萬英鎊(約7,760萬美元)作為精準醫療推動中心前5年的營運資本 (生物谷, 2015)。首先,中心的總部將設立於劍橋大學生物醫學園,預計將於2016年底或2017年初開始營運,在營運上藉由緊密的區域性合作網絡,利用當地的資源收集和分析臨床資料,同時展開臨床試驗並進行驗證,並利用國家健康服務的概念來強化精準醫療的發展;此外,為了能取得病理資源,中心也與擁有臨床檢測產品開發功能的研究中心及頂尖的臨床檢測機構保持密切的合作關係,因為在這些研究中心中,研究人員所開發的診斷檢測產品,不但需經過臨床驗證,也需同時符合國家健康服務的標準。

(2) 美國

美國對精準醫療的投入,起始於歐巴馬總統於2015年1月在國情咨文演說中推出的「精準醫療倡議(Precision Medicine Initiatives,PMI)」,希望藉由基因體學、資訊科學以及醫療技術的進步,來加速生物醫學的發展,能夠在未來達到個人化治療的願景,這項計畫提出了短期目標與長期目標,其中短期目標主要針對癌症治療,包含標靶藥物的臨床試驗、聯合療法以及抗藥性的研究;長期目標則是10年內要建立百萬人志願者基因資訊庫,進行跨世代研究,目的是加強藥物基因體學、個人保健諮詢以及更多常見疾病的預防和治療。美國在推動這個計畫中,預計也將結合製藥、生技、基因檢測等企業的力量共同完成精準醫療的發展願景。

在短期目標的癌症治療的推動上,2016年1月的國情咨文中,歐巴馬表示將募集10億美元來推動癌症的預防與治療,這項計畫稱為「癌症登月計畫」(Cancer Moonshot),為加速推動成效,這個計劃將副總統拜登帶領成立專案小組,計畫內容包含癌症預防、疫苗研發、早期篩檢、癌症免疫療法、基因體學、混合療法等項目,最後結合大數據分析,展開全面性的抗癌行動。拜登在癌症登月專案小組中,提出兩項措施,第一項為增加抗癌研究經費,藉由挹注更多資金,讓抗癌戰役的時間縮短;第二為結合國防部、NIH、FDA、行政管理與預算局等各部會的力量,減少不必要的行政程序,有效地整合抗癌資源,另外,拜登也指出希望整合美國各地不同的癌症研究資料庫,打破藩籬讓資源共享更加迅速,造福更多需要的人(Dzau et al., 2015)。

其次,美國針對長期基因資料庫的建置中,在招募志願者基因的推動上,將核撥2.15億美元,其中1.3億美元將招募100萬名志願者進行長期研究,蒐集生理、服用藥物、基因等資訊,建立資料庫做為研究的基礎;7,000萬美元用於研究癌症腫瘤基因及新藥開發;1,000萬美元做為引進新技術與推動訂定次世代定序法規;500萬美元用於建立規範及準則,以確保資料庫共享且不侵犯隱私與個資安全。這項計畫預計將花3到4年的時間進行資料的收集,民眾可以從特定網站、電話直接報名,或透過合格的醫療服務中心來參與,為了讓計畫運作更加順利,美國國立衛生研究院(NIH)設置了名為「同步科學 (Sync for Science)」的前導計畫,整合許多公私部門及民間企業合作,以開放模式讓民眾能夠快速且方便地貢獻自己的檢體,用以協助研究的進展,此外所有的參與者也都能獲得自己的基因檢測報告和相關的生物資訊;NIH下的癌症研究中心則將分析這些數據資訊,作為尋找新腫瘤標靶治療依據。

「精準醫療倡議(PMI)」計畫是美國政府舉國的跨部門行動計畫,許多政府部門和聯邦部門都參與其中,包括美國食品和藥物管理局(FDA)、美國衛生部和公眾服務部辦公室等部門。其中,美國食品和藥物管理局運用自己的社群平台Precision FDA,整合各領域的科學人才,改善NGS(Next Generation Sequencing)技術,讓分析結果能夠更加一致和精準;FDA 也建立了審查機制,評估基因工程技術運用在疾病突變的成效,試圖找出最好的分析工具。美國退伍軍人事務部 (Department of Veterans Affairs)則和國防部合作,擴大「百萬老兵計畫」用以集結超過45萬退役軍人,提供的個人的生物資訊,作為研究基因與疾病的關聯的分析數據。除了公部門的參與支持,私人企業如Microsoft也已同意讓資料量龐大的基因體數據,免費存在雲端平台;IBM則提供超級電腦分析系統與紐約基因組中心合作研發開放式的癌症數據儲存資料庫;Foundation Medicine則開放疾病基因體數據庫進行分析;Color Genomics提供乳癌和卵巢癌篩檢給醫療資源匱乏的地區;Roche’s Genentech則同意和 PMI 參與者分享部分的臨床試驗成果(醫谷, 2016)。

(3) 中國

中國所設定的精準醫療計畫,其目標和任務在於解決中國人民的健康問題,同時也推動整個生物醫藥產業的發展。中國在精準醫療的推動包含三個層次,第一為基礎層次方面著重於基因測序,無論是細胞治療還是基因治療,首先要通過基因測序診斷病情才能規劃治療方案,在執行精準醫療的治療方案中,則需要大量的細胞和分子的檢測;第二層為細胞免疫治療,透過對免疫細胞的功能強化和缺損修復,進而提高免疫細胞的戰鬥力,由於這種技術治療癌症效果好,但操作相對難度也很大;第三層為基因編輯,由於癌症本質上是人體基因變異導致的細胞分裂失控,基因編輯就是對患者癌變細胞的變異基因進行改造,使其成為正常細胞,中國期望藉由三個層次的定義與規劃,實現中國在精準醫療概念上的發展願景。

中國對於精準醫療相關政策的投入中,2015年2月科技部與國家衛生和計畫生育委員會成立了中國精準醫療戰略專家小組,邀集19位專家組成國家精準醫療戰略專家委員會。2015年3月科技部召開首次精準醫學戰略專家會議,商討進一步完善的精準醫療計畫,隨後,十三五綱要草案則公佈了未來五年中國計劃實施的100個重大工程及項目,其中「加速推動基因組學等生物技術大規模應用」入選了科技發展規劃中,預計在2030年前將投入600億元來實現精準醫療的願景,中央財政支付200億元,企業和地方財政配套400億元。此外,為加速精準醫療的研發活動的推展,2015年5月中國國務院亦發佈「關於取消非行政許可審批事項的決定」,指出取消第三類醫療技術包括造血幹細胞移植、基因晶片診斷、免疫細胞治療等第三類醫療技術臨床應用准入審批,這項政策決定將引導第三類醫療技術的臨床應用監管從事前准入轉為事後監管,有助於激發醫療機構積極性開展更多技術項目,進一步推動精準醫療產業的快速發展。整體而言,中國藉由國家政策的支持為基因測序、細胞治療、幹細胞等精準醫療相關領域的發展帶來良好的利基 (戴小河, 2015)。

中國科技部在2016年度國家重點研發計畫的精準醫學研究中,明確指出精準醫療將是2016年優先啟動的重點專項並正式進入執行階段,包括(1)建構百萬人以上的國家大型基因資料庫和重大疾病資料庫;(2)建立生物醫學的大數據共享平臺;(3)大規模研發生物標誌、標靶、製劑的實驗和分析技術;(4)建設中國人典型疾病的精準醫學臨床方案的示範、應用和推廣體系;(5)推動精準治療藥物和分子檢測技術產品進入國家醫保目錄等政策規劃。其中,建構百萬人以上基因資料庫及大數據共享平臺,目的為奠定精準醫療的大數據基礎;建立大規模研發生物標誌物分析體系,是為中國人群典型疾病奠定產業標準化的基礎;推動精準醫療藥物進入醫保目錄,此舉可視為破除精準醫療大規模商業化關鍵瓶頸的重要規劃。

(4) 綜合觀察分析

英、美、中三國都看好未來精準醫療的發展趨勢,然而誰能贏得精準醫療領域的競爭,誰就能引領全球醫療新革命。由表1的分析可發現,英國起步最早,預計經費投入龐大,然在推動規畫上較缺乏整體的配套措施,使得精準醫療所帶來的效益相對受限;美國在政策推動上較為積極加上公私部門的強力投入,可發現美國對於未來精準醫療相關發展的強烈企圖心與主導性,此外在技術上所取得的長足進步,顯示其過人的臨床療效優勢;中國在精準醫療的起步雖然較晚,甚至在基礎領域仍需倚賴外國技術,但由於擁有制度規範上的優勢,可快速建立起醫院體系的資料共享網路,使得收集、儲存、分析疾病的數據資料更為迅速與完整,此外,中國藉由人口基數的優勢也可提供優質的臨床資訊,如許多國外發病人數少、收集不到足夠的基因突變資訊和用藥資訊的癌症種類和變異形式,在中國都能找到足夠的病例並建立資料庫,作為全球腫瘤治療臨床佐證的參考,中國雖然在精準醫療投入時間不是最快,但相對於投入的措施與資源卻不遜於美國,顯示中國對精準醫療相關技術領域的重視,未來中國在精準醫療的發展規劃勢必不容忽視 (曾鑫, 2016)。

表1、精準醫療各國政策發展比較分析

國家英國美國中國
投入經費預計投入93億美元預計投入12.15億美元預計投入100億美元
(600億人民幣)
相關政策✓ 2013年宣布啟動為期4年「十萬基因體計畫」

✓  2015年英國國家創新局宣布成立精準醫療推動中心推動精準醫療之創新發展
✓ 2015年推出的「精準醫療倡議」政策,短期目標主要針對癌症治療,長期目標是10年內要建立百萬人志願者基因資訊庫

✓ 2015年國立衛生研究院推動「同步科學」建立基因資料庫

✓ 2016年推動「癌症登月計畫」
✓ 2015年十三五綱草案中「加速推動基因組學等生物技術大規模應用」入選科技發展規劃

✓ 2015年國務院發佈「關於取消非行政許可審批事項的決定」,奠定精準醫療發展利基

✓ 2016年科技部視精準醫療為優先啟動之重點專項
發展優勢最早投入精準醫療相關措施國家,預計投入金額龐大政策與公私部門的強力投入,顯示對精準醫療發展的強烈企圖心與主導性擁有制度規範上的優勢,可快速建立醫院體系資料共享網路,使收集、儲存、分析疾病的數據資料更完整
資料來源:STPI「趨勢研析與前瞻團隊」整理

三、 台灣精準醫療之發展建議

透過觀察可以發現下世代的醫療型態需具備的特質包括預防、預測、參與和個人化,滿足這些特質當中的關鍵就是每個人的基因體資料分析,藉由將家族病史、病毒感染、環境暴露等因子數據化,預測出每個人罹病的風險及治療效果,再給予個人化治療,可提升癌症治療的存活率。台灣在精準醫療的投入上,目前已有中研院建置的「臺灣人體生物資料庫」,預計10年內可收集30萬筆國人生物基因數據,作為瞭解華人疾病基因的基礎資訊,未來將可聯手生醫產業,開發適合華人疾病的治療方法(吳靜芳、王柏豪, 2015)。

生技產業一直是台灣的重點培植領域,然而卻因種種因素,如內需市場小、資源不足、衛生醫療法規與稅務限制等,讓產業面臨發展上的困境(蔡秀娟, 2016)。就精準醫療而言,過去台灣生技所累積的能量與相關研究仍有其優勢,只是在臨床的研究與應用上仍沒有明確的成果,相信若政府能提供規範進行品質控管,將更容易推動臨床的各項應用,像美國在「精準醫療推動方案」的重點就是在把研究成果推向臨床應用,如實驗室開發的檢測技術就是其中一個具規模的產業,類似半實驗半臨床性質,處於技術開發及臨床應用的前端。台灣的生技醫療產業由於長期以來缺乏整合,使得產業與生態系統的銜接不夠緊密,限制了生技醫療產業的發展,因此,建議政府在擬定精準醫療相關政策時,可參考他國的作法針對我國的法規與機制進行相應的調整,加速生技產業結構與人才培育的策略布局及投注資源做更有效率的運用,如帶動醫療檢測及新藥產業發展,相信可作為台灣生技產業另一個面向的發展契機。

參考文獻

  1. Dzau, V. J., Ginsburg, G. S., Van Nuys, K., Agus, D., Goldman, D. (2015), Aligning incentives to fulfil the promise of personalized medicine. Lancet, 385(9982), 2118-2119.
  2. 生物谷(2015),「英国正在搭建国家精准医疗网络」,http://news.bioon.com/article/6671295.html
  3. 吳靜芳、王柏豪 (2015),「精準醫療潮,台灣靜悄悄」,環球生技月刊,Vol.26,2015年10月,20-27頁。
  4. 曾鑫 (2016),「精準醫療:中國版精準醫療計劃即將啟動」,http://big5.china.com.cn/food/2016-01/15/content_37586102.htm
  5. 戴小河 (2015),「精准醫療中國進入發展快軌」,http://www.2to1agri.com/aptcm/RealTime.nsf/ByUNID/E6873964876D19AE48257E6100437803?opendocument
  6. 蔡秀娟 (2016),「精準醫療:讓療程客製化」,http://www.chinatimes.com/newspapers/20160313000085-260204
  7. 醫谷 (2016),美国白宫最新宣布加速推进精准医疗计划的具体行动 首先建立百万人生物数据,http://m.yigoonet.com/index.php?&a=show&catid=225&typeid=0&id=25830